El futuro de la investigación genética: mvGPT revoluciona la edición genética y cura enfermedades genéticas

Imagina poder solucionar varios problemas de tu coche a la vez: arreglar el sistema de navegación, apagar el aire acondicionado y subir la música, todo en un solo paso. Eso es exactamente lo que mvGPT logra, pero en el mundo de la investigación genética.

Científicos de la Universidad de Pensilvania han desarrollado una herramienta innovadora que no sólo puede editar genes sino también regular de forma independiente al alza o a la baja su actividad. Con esta tecnología todo en uno, pronto las enfermedades genéticas podrán tratarse de manera más eficiente.

¿Por qué mvGPT es un cambio radical?

Hasta ahora se necesitaban diferentes herramientas para modificar los genes o controlar su actividad. Estas herramientas no sólo eran complicadas, sino también difíciles de introducir en las celdas. mvGPT ahora combina todo en uno: puede editar ADN con precisión y simultáneamente activar o desactivar genes.

Esto ahorra espacio, tiempo y esfuerzo. Los investigadores lo compararon con una herramienta múltiple para la investigación genética que no solo es eficiente sino que también trabaja con una precisión revolucionaria, todo de forma independiente y simultánea.

Primeros éxitos en enfermedades genéticas

Los científicos probaron mvGPT en células de hígado humano con una mutación que causa la enfermedad de Wilson, y los resultados son prometedores. Corrigieron la mutación, activando simultáneamente un gen asociado con la diabetes tipo I y suprimiendo otro que conduce a la amiloidosis.

La mejor parte: todas las tareas se completaron con alta precisión y simultáneamente. Esto significa que mvGPT no sólo puede tratar enfermedades, sino también resolver varios problemas genéticos a la vez: un gran avance en la medicina.

Cómo funciona

El secreto de mvGPT radica en su combinación de diferentes tecnologías. Utiliza un "editor principal" mejorado que cambia directamente la secuencia de ADN y lo combina con herramientas que pueden activar o desactivar genes. Todo el sistema es tan pequeño que puede transportarse fácilmente a las células, ya sea a través de ARNm o de virus especiales que sirven como medio de transporte. Esto reduce la complejidad y aumenta la eficiencia en el uso.

Lo que nos depara el futuro

Los investigadores son optimistas: ahora que mvGPT funciona en células humanas, quieren probarlo en modelos animales y en otras enfermedades genéticas como las cardiovasculares. ¿El objetivo? Tratar las enfermedades no sólo mejor, sino también más rápido y con mayor precisión.

Herramientas como mvGPT están marcando el comienzo de una nueva era en la medicina en la que las enfermedades genéticas ya no se consideran un misterio irresoluble. La investigación aún está en sus etapas iniciales, pero los primeros pasos son prometedores y pronto podrían ayudar a millones de personas.

Con mvGPT, la visión de un mundo en el que las enfermedades genéticas puedan tratarse con precisión y facilidad está a nuestro alcance.

Referencia de la notas:

Orthogonal and multiplexable genetic perturbations with an engineered prime editor and a diverse RNA array, Oichen Yuan et al., 2014